FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，使用治疗1型原发性高草酸尿症

全球连赢的RNAi疗法该公司Alnylam Pharmaceuticals达成协议，美国食品药物剂管理委员会（FDA）已接受该该公司lumasiran的制剂申请（NDA），用作疗程1M-原发性高草醇尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了优先评议。

Lumasiran是一种研究性、皮下给药物的抑制剂羟基醇乙酰1（HAO1）的RNAi疗程本品，准备开发用作疗程PH1。HAO1编码乙醇醇乙酰（GO）。因此通过梦魇HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以抑制草醇盐的造成，草醇盐是直接影响PH1解剖环境因素的细胞内产；也。

PH1是一种甚少见的传染病，其中草醇盐的过量造成导致草醇钙晶体结构在甲状腺和泌尿道中的沉积，并可能导致疼痛和高血压肾结石的形成和肾骨化。尽管少数高血压对维生素B6疗法有完全重排，但尚无批准的PH1本品疗法。

Lumasiran是来进行Alnylam的增强稳定有机化学（ESC）-GalNAc-缀合；也技术，可按季度进行皮下可维持给药物，并具有极低的耐用性和广泛的疗程指数。Lumasiran已赢取美国和欧洲联盟的孤儿药物称号，美国食品和本品管理委员会（FDA）的突破性疗法称号和小儿罕见病称号，以及欧洲药物剂管理委员会（EMA）的优先药物剂（PRIME）称号。

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